Un approccio multidisciplinare alla mucopolisaccaridosi I: dall’identificazione precoce alla terapia avanzata
AboutMedicine Spotlight, Anno XII, N. 7, giugno 2024
Indice
Le malattie lisosomiali
Le mucopolisaccaridosi
La mucopolisaccaridosi I
Genetica della MPS I
Lo spettro clinico della MPS I
Multidisciplinarietà per l’identificazione dei sintomi della MPS I
Diagnosi
Trattamenti disponibili
Terapie future
Conclusioni
Bibliografia
